Crean herramientas para reparar fallas genéticas
Científicos de Estados Unidos (EE.UU.) revelaron este miércoles dos nuevas herramientas de edición molecular, diseñadas para enmendar las mutaciones que causan la mayoría de las enfermedades genéticas humanas, para las que en algunas incluso no existe tratamiento.
Una de las técnicas, desarrollada por David Liu de la Universidad de Harvard y el Broad Institute of MIT and Harvard, ofrece una manera altamente precisa de solucionar errores de una sola letra en el ácido desoxirribonucleico o ADN.
La segunda, del biólogo molecular de MIT and Harvard Feng Zhang, se concentra en la edición del ácido ribonucleico o ARN, que porta las instrucciones genéticas para producir las proteínas, sin alterar el ADN.
Ambas surgen a partir de la herramienta de edición genética CRISPR-Cas9, una suerte de tijera molecular que permite quitar las partes no deseadas del genoma humano -ompuesto por 6.000 millones de letras de ADN- para reemplazarlas con nuevos lotes de ADN.
En un artículo publicado en la revista Nature, Liu y su equipo de científicos expusieron detalles de su trabajo conocido como edición de base. A diferencia del CRISPR, que causa quiebres en el ADN, la edición de base corrige químicamente los errores de una letra en el ADN. "CRISPR es como unas tijeras, y los editores de base son como lápices”, señaló Liu en un comunicado.
Dado que la edición de base no provoca quiebres en el ADN, podría brindar resultados más predecibles que el CRISPR, que puede generar inserciones o borraduras “levemente impredecibles” en el código genético, explicó el profesor Robin Lovell-Badge, del Instituto Francis Crick en Londres.
En el segundo estudio, publicado en la revista Science, Zhang, un desarrollador inicial de la tecnología CRISPR-Cas9, creó una nueva versión de CRISPR que puede editar el ARN, lo que le permitiría a los científicos hacer cambios precisos en las células en diferentes puntos del desarrollo.
David Cox, estudiante graduado en el laboratorio de Zhang y autor principal del estudio, dijo que el sistema de edición del ARN, llamado REPAIR, puede "enmendar mutaciones sin alterar el genoma”. Sin embargo, los cambios no son permanentes, ya que el ARN se degrada con el tiempo.
Ninguna de las técnicas se ha probado aún en personas. “Hay un número de obstáculos a superar, entre ellos demostrar la eficiencia, especificidad y seguridad”, dijo Cox.
